Derinlemesine Analiz, Teyitli Haber! Tıkla ve favori kaynağın yap.
ABD Gıda ve İlaç Dairesi'nden (FDA) onay alan Life Biosciences şirketi, hücresel düzeyde yaşlanmayı tersine çevirmeyi vadeden gen terapisinde klinik denemelere başladı. Longevity (uzun yaşam) odaklı girişim, tedaviyi ilk hastaya uyguladığını duyurdu.
Life Biosciences'ın ilk hedefinde, glokom hastalığıyla mücadele eden hastaların optik sinirlerindeki yaşlanan nöronları yenilemek yer alıyor. Glokom genellikle, gözü beyne bağlayan retinal ganglion hücrelerinin geri döndürülemez şekilde ölmesiyle sonuçlanıyor. ABD Ulusal Biyoteknoloji Bilgi Merkezi (NCBI) kayıtlarına yansıyan stratejiye göre, hücreleri "yaşlılığa bağlı epigenetik değişimleri geri alacak" şekilde yeniden programlayan özel olarak tasarlanmış genleri içeren modifiye edilmiş bir virüs kullanılıyor.
FDA, şirket tarafından geliştirilen ER-100 adlı ilacın insanlar üzerindeki testlerine yeşil ışık yakmış olsa da, araştırmacıların bir kısmı yeniden programlama terapilerinin kontrolsüz hücresel büyümeye yol açabileceğinden endişe ediyor. Fare deneylerinde benzer testler kansere neden olmuştu.
Avustralya Göz Araştırmaları Merkezi'nden Nörobiyolog Pete Williams, Nature dergisine yaptığı açıklamada, tedavinin çok fazla konuşulduğunu belirtti ve ekledi: "İşler ters giderse, gelecekte hepimizi mahvedebilir."
Şirketin körlükle ilgili nörodejeneratif hastalıklara odaklanmasının temel nedeni, gözün vücut içinde nispeten izole bir organ olması ve yan etkilerin kontrolden çıkma ihtimalinin düşük görülmesi. Şirket, testlerin güvenliğini artırmak amacıyla ER-100 ilacının yalnızca hastalar aynı anda özel bir antibiyotiği aldığında aktifleşmesini sağladı. İlaç alınmadığında genler kapanıyor.
Life Biosciences Bilim İnsanı Sharon Rosenzweig-Lipson, geçtiğimiz şubat ayında sivil toplum kuruluşu Lifespan Araştırma Enstitüsü'ne (LHI) yaptığı değerlendirmede, antibiyotiği sistemik olarak vereceklerini ve genleri 8 hafta boyunca aktif tutmayı planladıklarını söyledi.
Tedavinin temelinde, Harvard Tıp Fakültesi'nden Genetikçi David Sinclair'in laboratuvarında elde edilen bulgular yatıyor. Sinclair'in çalışmaları, üç spesifik genin aktive edilmesinin yaşlı farelerde ve glokomlu farelerde nöronları yenileyebileceğini ve görme kaybını tersine çevirebileceğini kanıtlamıştı.
Aynı zamanda şirketin kurucu ortaklarından olan Sinclair, yaklaşımı kapsamlı insan dışı primat çalışmalarıyla optimize ettiklerini ifade ediyor.
Terapinin altyapısı ise yetişkin hücreleri kök hücre benzeri bir duruma döndürebilen genleri ilk kez belgeleyen kök hücre araştırmacısı Shinya Yamanaka'nın Nobel ödüllü keşiflerine dayanıyor.
İngiltere'deki rakip bir firmanın yatırımcısı olan Karl Pfleger, ocak ayında MIT Technology Review'a verdiği röportajda, erken aşamadaki klinik denemelerin milyarder destekçilerin ölümsüzlük hayallerinden çok uzak olduğunu dile getirdi. Pfleger, iyimser senaryonun sadece bazı insanlar için körlüğü çözmek olduğunu ve doktorların gençleşmek için hap reçete etmeyeceğini vurguladı.
Yine de David Sinclair pes etmiyor. Genetik yeniden programlama ilaçlarının oral bir versiyonunu geliştirmeyi planlayan bilim insanı, XPrize Vakfı tarafından düzenlenen ve hastanın ömrüne 10 yıl geri kazandırmayı amaçlayan 101 milyon dolarlık yarışmayı kazanmayı hedefliyor.
Google Play
App Store
09:37
