İsveç’teki Karolinska Enstitüsü’nde yürütülen klinik bir araştırmada, genetik işitme kaybına neden olan OTOF genindeki mutasyonu düzeltmeye yönelik geliştirilen tek dozluk gen terapisi, hastaların işitme yetisini haftalar içinde geri kazandırdı. İşte tüm detaylar...
Bilim dünyası, genetik sağırlığın tedavisinde çığır açan bir gelişmeye daha imza attı. İsveç'teki Karolinska Enstitüsü'nde yürütülen klinik bir araştırma, sadece tek dozluk bir gen terapisiyle doğuştan işitme kaybı yaşayan bireylerin işitme yetisini haftalar içinde geri kazandığını ortaya koydu.
Independent'in aktardığına göre, araştırmacılar, tedavinin doğuştan sağırlık veya ciddi işitme kaybı yaşayan çocuklar ve yetişkinlerde işitmeyi geliştirdiğini, klinik denemeye katılan 7 yaşındaki bir çocuğun neredeyse tamamen işitme yetisini geri kazandığını açıkladı.
Nature Medicine dergisinde yayımlanan klinik çalışma, iç kulağa enjekte edilen sağlıklı bir OTOF geni kopyasının tüm katılımcıların işitmesini iyileştirdiğini gösterdi. Küçük çaplı denemeye, işitme kaybına veya sağırlığa yol açan OTOF genindeki mutasyonlara sahip bireyler dahil edildi.
Bu mutasyonlar, sesi beyinden kulağa ileten anahtar proteinlerden biri olan otoferlin eksikliğine yol açıyor. Araştırmacılar, tedavinin çocuklarda en iyi sonucu verdiğini, ancak yetişkinlerin de fayda görebileceğini belirtti. Denemede, zararsız bir sentetik adeno-ilişkili virüs kullanılarak, düzgün çalışan bir OTOF geni iç kulağa tek bir enjeksiyonla aktarıldı.
Çoğu hastada terapinin etkileri yalnızca bir ay içinde kendini gösterdi. Altı ayın sonunda, tüm katılımcılarda belirgin işitme gelişimi kaydedildi. İşitebildikleri ses seviyesi ortalaması 106 desibelden 52 desibele geriledi. Araştırmaya göre, tedaviye en iyi cevabı 5 ila 8 yaş arasındaki çocuklar verdi.
Yedi yaşındaki bir kız çocuğu, tedaviden sonra hızla neredeyse tüm işitme yetisini geri kazandı ve dört ay içinde annesiyle günlük konuşmalar yapabilecek duruma geldi. Karolinska Enstitüsü'nden çalışmanın yazarlarından Maoli Duan, "Bu yöntem ilk kez gençler ve yetişkinler üzerinde denendi" dedi.
İLGİLİ HABERLER
Google Play
App Store
Haberi Paylaş
14:03
YORUM YAZ